TY - JOUR AU - Gibson, G. J. AU - Loddenkemper, R. AU - Lundback, B. AU - Sibille, Y. PY - 2013 DA - 2013// TI - Respiratory health and disease in Europe: the new European Lung White Book JO - Eur Respir J VL - 42 UR - https://doi.org/10.1183/09031936.00105513 DO - 10.1183/09031936.00105513 ID - Gibson2013 ER - TY - JOUR AU - Zar, H. J. AU - Ferkol, T. W. PY - 2014 DA - 2014// TI - The global burden of respiratory disease—impact on child health JO - Pediatr Pulmonol VL - 49 UR - https://doi.org/10.1002/ppul.23030 DO - 10.1002/ppul.23030 ID - Zar2014 ER - TY - JOUR AU - Zar, H. J. AU - Mulholland, K. PY - 2003 DA - 2003// TI - Global burden of pediatric respiratory illness and the implications for management and prevention JO - Pediatr Pulmonol VL - 36 UR - https://doi.org/10.1002/ppul.10345 DO - 10.1002/ppul.10345 ID - Zar2003 ER - TY - JOUR AU - Higgs, D. R. AU - Engel, J. D. AU - Stamatoyannopoulos, G. PY - 2012 DA - 2012// TI - Thalassaemia JO - Lancet VL - 379 UR - https://doi.org/10.1016/S0140-6736(11)60283-3 DO - 10.1016/S0140-6736(11)60283-3 ID - Higgs2012 ER - TY - JOUR AU - Ngo, D. A. AU - Steinberg, M. H. PY - 2015 DA - 2015// TI - Genomic approaches to identifying targets for treating beta hemoglobinopathies JO - BMC Med Genomics VL - 8 UR - https://doi.org/10.1186/s12920-015-0120-2 DO - 10.1186/s12920-015-0120-2 ID - Ngo2015 ER - TY - JOUR AU - Kumar, S. AU - Tana, A. AU - Shankar, A. PY - 2014 DA - 2014// TI - Cystic fibrosis—what are the prospects for a cure? JO - Eur J Intern Med VL - 25 UR - https://doi.org/10.1016/j.ejim.2014.09.018 DO - 10.1016/j.ejim.2014.09.018 ID - Kumar2014 ER - TY - JOUR AU - Anson, D. S. PY - 2004 DA - 2004// TI - The use of retroviral vectors for gene therapy—what are the risks? A review of retroviral pathogenesis and its relevance to retroviral vector-mediated gene delivery JO - Genet Vaccines Ther VL - 2 UR - https://doi.org/10.1186/1479-0556-2-9 DO - 10.1186/1479-0556-2-9 ID - Anson2004 ER - TY - JOUR AU - Kariko, K. AU - Muramatsu, H. AU - Welsh, F. A. AU - Ludwig, J. AU - Kato, H. AU - Akira, S. AU - Weissman, D. PY - 2008 DA - 2008// TI - Incorporation of pseudouridine into mRNA yields superior nonimmunogenic vector with increased translational capacity and biological stability JO - Mol Ther VL - 16 UR - https://doi.org/10.1038/mt.2008.200 DO - 10.1038/mt.2008.200 ID - Kariko2008 ER - TY - JOUR AU - Kormann, M. S. AU - Hasenpusch, G. AU - Aneja, M. K. AU - Nica, G. AU - Flemmer, A. W. AU - Herber-Jonat, S. AU - Huppmann, M. AU - Mays, L. E. AU - Illenyi, M. AU - Schams, A. AU - Griese, M. AU - Bittmann, I. AU - Handgretinger, R. AU - Hartl, D. AU - Rosenecker, J. AU - Rudolph, C. PY - 2011 DA - 2011// TI - Expression of therapeutic proteins after delivery of chemically modified mRNA in mice JO - Nat Biotechnol VL - 29 UR - https://doi.org/10.1038/nbt.1733 DO - 10.1038/nbt.1733 ID - Kormann2011 ER - TY - JOUR AU - Kuhn, A. N. AU - Beibetaert, T. AU - Simon, P. AU - Vallazza, B. AU - Buck, J. AU - Davies, B. P. AU - Tureci, O. AU - Sahin, U. PY - 2012 DA - 2012// TI - mRNA as a versatile tool for exogenous protein expression JO - Curr Gene Ther VL - 12 UR - https://doi.org/10.2174/156652312802762536 DO - 10.2174/156652312802762536 ID - Kuhn2012 ER - TY - JOUR AU - Kormann, M. AU - Yamamoto, A. AU - Rosenecker, J. AU - Rudolph, C. PY - 2009 DA - 2009// TI - Current prospects for mRNA gene delivery JO - Eur J Pharm Biopharm VL - 71 UR - https://doi.org/10.1016/j.ejpb.2008.09.016 DO - 10.1016/j.ejpb.2008.09.016 ID - Kormann2009 ER - TY - JOUR AU - Sander, J. D. AU - Joung, J. K. PY - 2014 DA - 2014// TI - CRISPR-Cas systems for editing, regulating and targeting genomes JO - Nat Biotechnol VL - 32 UR - https://doi.org/10.1038/nbt.2842 DO - 10.1038/nbt.2842 ID - Sander2014 ER - TY - JOUR AU - Dewerth, A. AU - Mahiny, A. J. AU - Mays, L. E. AU - Alkhaled, M. AU - Mothes, B. AU - Malaeksefat, E. AU - Loretz, B. AU - Rottenberger, J. AU - Brosch, D. M. AU - Reautschnig, P. AU - Surapolchai, P. AU - Zeyer, F. AU - Schams, A. AU - Carevic, M. AU - Bakele, M. AU - Griese, M. AU - Schwab, M. AU - Nurnberg, B. AU - Beer-Hammer, S. AU - Handgretinger, R. AU - Hartl, D. AU - Lehr, C. M. AU - Kormann, M. S. PY - 2015 DA - 2015// TI - In vivo genome editing using nuclease-encoding mRNA corrects SP-B deficiency JO - Nat Biotechnol VL - 33 ID - Dewerth2015 ER - TY - JOUR AU - Warren, L. AU - Manos, P. D. AU - Ahfeldt, T. AU - Loh, Y. H. AU - Li, H. AU - Lau, F. AU - Ebina, W. AU - Mandal, P. K. AU - Smith, Z. D. AU - Meissner, A. AU - Daley, G. Q. AU - Brack, A. S. AU - Collins, J. J. AU - Cowan, C. AU - Schlaeger, T. M. AU - Rossi, D. J. PY - 2010 DA - 2010// TI - Highly efficient reprogramming to pluripotency and directed differentiation of human cells with synthetic modified mRNA JO - Cell Stem Cell VL - 7 UR - https://doi.org/10.1016/j.stem.2010.08.012 DO - 10.1016/j.stem.2010.08.012 ID - Warren2010 ER - TY - JOUR AU - Mays, L. E. AU - Ammon-Treiber, S. AU - Mothes, B. AU - Alkhaled, M. AU - Rottenberger, J. AU - Muller-Hermelink, E. S. AU - Grimm, M. AU - Mezger, M. AU - Beer-Hammer, S. AU - Von Stebut, E. AU - Rieber, N. AU - Nurnberg, B. AU - Schwab, M. AU - Handgretinger, R. AU - Idzko, M. AU - Hartl, D. AU - Kormann, M. S. PY - 2013 DA - 2013// TI - Modified Foxp3 mRNA protects against asthma through an IL-10-dependent mechanism JO - J Clin Invest VL - 123 UR - https://doi.org/10.1172/JCI65351 DO - 10.1172/JCI65351 ID - Mays2013 ER - TY - JOUR AU - Zangi, L. AU - Lui, K. O. AU - Von Gise, A. AU - Ma, Q. AU - Ebina, W. AU - Ptaszek, L. M. AU - Spater, D. AU - Xu, H. AU - Tabebordbar, M. AU - Gorbatov, R. AU - Sena, B. AU - Nahrendorf, M. AU - Briscoe, D. M. AU - Li, R. A. AU - Wagers, A. J. AU - Rossi, D. J. AU - Pu, W. T. AU - Chien, K. R. PY - 2013 DA - 2013// TI - Modified mRNA directs the fate of heart progenitor cells and induces vascular regeneration after myocardial infarction JO - Nat Biotechnol VL - 31 UR - https://doi.org/10.1038/nbt.2682 DO - 10.1038/nbt.2682 ID - Zangi2013 ER - TY - JOUR AU - Andries, O. AU - De Filette, M. AU - De Smedt, S. C. AU - Demeester, J. AU - Van Poucke, M. AU - Peelman, L. AU - Sanders, N. N. PY - 2013 DA - 2013// TI - Innate immune response and programmed cell death following carrier-mediated delivery of unmodified mRNA to respiratory cells JO - J Control Release VL - 167 UR - https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2013.01.033 DO - 10.1016/j.jconrel.2013.01.033 ID - Andries2013 ER - TY - STD TI - Andries O, Mc Cafferty S, De Smedt SC, Weiss R, Sanders NN, Kitada T (2015) N-methylpseudouridine-incorporated mRNA outperforms pseudouridine-incorporated mRNA by providing enhanced protein expression and reduced immunogenicity in mammalian cell lines and mice. J Control Release. doi:10.1016/j.jconrel.2015.08.051 ID - ref18 ER - TY - JOUR AU - Kuhn, A. N. AU - Diken, M. AU - Kreiter, S. AU - Selmi, A. AU - Kowalska, J. AU - Jemielity, J. AU - Darzynkiewicz, E. AU - Huber, C. AU - Tureci, O. AU - Sahin, U. PY - 2010 DA - 2010// TI - Phosphorothioate cap analogs increase stability and translational efficiency of RNA vaccines in immature dendritic cells and induce superior immune responses in vivo JO - Gene Ther VL - 17 UR - https://doi.org/10.1038/gt.2010.52 DO - 10.1038/gt.2010.52 ID - Kuhn2010 ER - TY - JOUR AU - Bangel-Ruland, N. AU - Tomczak, K. AU - Fernandez Fernandez, E. AU - Leier, G. AU - Leciejewski, B. AU - Rudolph, C. AU - Rosenecker, J. AU - Weber, W. M. PY - 2013 DA - 2013// TI - Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator-mRNA delivery: a novel alternative for cystic fibrosis gene therapy JO - J Gene Med VL - 15 UR - https://doi.org/10.1002/jgm.2748 DO - 10.1002/jgm.2748 ID - Bangel-Ruland2013 ER - TY - JOUR AU - Holtkamp, S. AU - Kreiter, S. AU - Selmi, A. AU - Simon, P. AU - Koslowski, M. AU - Huber, C. AU - Tureci, O. AU - Sahin, U. PY - 2006 DA - 2006// TI - Modification of antigen-encoding RNA increases stability, translational efficacy, and T-cell stimulatory capacity of dendritic cells JO - Blood VL - 108 UR - https://doi.org/10.1182/blood-2006-04-015024 DO - 10.1182/blood-2006-04-015024 ID - Holtkamp2006 ER - TY - JOUR AU - Peng, S. S. AU - Chen, C. Y. AU - Xu, N. AU - Shyu, A. B. PY - 1998 DA - 1998// TI - RNA stabilization by the AU-rich element binding protein, HuR, an ELAV protein JO - EMBO J VL - 17 UR - https://doi.org/10.1093/emboj/17.12.3461 DO - 10.1093/emboj/17.12.3461 ID - Peng1998 ER - TY - STD TI - Pardi N, Tuyishime S, Muramatsu H, Kariko K, Mui BL, Tam YK, Madden TD, Hope MJ, Weissman D (2015) Expression kinetics of nucleoside-modified mRNA delivered in lipid nanoparticles to mice by various routes. J Control Release. doi:10.1016/j.jconrel.2015.08.007 ID - ref23 ER - TY - JOUR AU - Uchida, S. AU - Kataoka, K. AU - Itaka, K. PY - 2015 DA - 2015// TI - Screening of mRNA chemical modification to maximize protein expression with reduced immunogenicity JO - Pharmaceutics VL - 7 UR - https://doi.org/10.3390/pharmaceutics7030137 DO - 10.3390/pharmaceutics7030137 ID - Uchida2015 ER - TY - JOUR AU - Hamvas, A. AU - Nogee, L. M. AU - Mallory, G. B. AU - Spray, T. L. AU - Huddleston, C. B. AU - August, A. AU - Dehner, L. P. AU - deMello, D. E. AU - Moxley, M. AU - Nelson, R. AU - Cole, F. S. AU - Colten, H. R. PY - 1997 DA - 1997// TI - Lung transplantation for treatment of infants with surfactant protein B deficiency JO - J Pediatr VL - 130 UR - https://doi.org/10.1016/S0022-3476(97)70348-2 DO - 10.1016/S0022-3476(97)70348-2 ID - Hamvas1997 ER - TY - JOUR AU - Matsui, H. AU - Verghese, M. W. AU - Kesimer, M. AU - Schwab, U. E. AU - Randell, S. H. AU - Sheehan, J. K. AU - Grubb, B. R. AU - Boucher, R. C. PY - 2005 DA - 2005// TI - Reduced three-dimensional motility in dehydrated airway mucus prevents neutrophil capture and killing bacteria on airway epithelial surfaces JO - J Immunol VL - 175 UR - https://doi.org/10.4049/jimmunol.175.2.1090 DO - 10.4049/jimmunol.175.2.1090 ID - Matsui2005 ER - TY - JOUR AU - Prickett, M. AU - Jain, M. PY - 2013 DA - 2013// TI - Gene therapy in cystic fibrosis JO - Transl Res VL - 161 UR - https://doi.org/10.1016/j.trsl.2012.12.001 DO - 10.1016/j.trsl.2012.12.001 ID - Prickett2013 ER - TY - JOUR AU - Ratjen, F. AU - Doring, G. PY - 2003 DA - 2003// TI - Cystic fibrosis JO - Lancet VL - 361 UR - https://doi.org/10.1016/S0140-6736(03)12567-6 DO - 10.1016/S0140-6736(03)12567-6 ID - Ratjen2003 ER - TY - STD TI - Lykouras D, Karkoulias K, Tourmousoglou C, Koletsis E, Spiropoulos K, Dougenis D (2013) Gene therapy perspectives against diseases of the respiratory system. Gene Therapy - Tools and Potential Applications. doi:43290 ID - ref29 ER - TY - JOUR AU - Cavazzana-Calvo, M. AU - Payen, E. AU - Negre, O. AU - Wang, G. AU - Hehir, K. AU - Fusil, F. AU - Down, J. AU - Denaro, M. AU - Brady, T. AU - Westerman, K. AU - Cavallesco, R. AU - Gillet-Legrand, B. AU - Caccavelli, L. AU - Sgarra, R. AU - Maouche-Chretien, L. AU - Bernaudin, F. AU - Girot, R. AU - Dorazio, R. AU - Mulder, G. J. AU - Polack, A. AU - Bank, A. AU - Soulier, J. AU - Larghero, J. AU - Kabbara, N. AU - Dalle, B. AU - Gourmel, B. AU - Socie, G. AU - Chretien, S. AU - Cartier, N. AU - Aubourg, P. AU - Fischer, A. AU - Cornetta, K. AU - Galacteros, F. AU - Beuzard, Y. AU - Gluckman, E. AU - Bushman, F. AU - Hacein-Bey-Abina, S. AU - Leboulch, P. PY - 2010 DA - 2010// TI - Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human beta-thalassaemia JO - Nature VL - 467 UR - https://doi.org/10.1038/nature09328 DO - 10.1038/nature09328 ID - Cavazzana-Calvo2010 ER - TY - JOUR AU - Xie, F. AU - Ye, L. AU - Chang, J. C. AU - Beyer, A. I. AU - Wang, J. AU - Muench, M. O. AU - Kan, Y. W. PY - 2014 DA - 2014// TI - Seamless gene correction of beta-thalassemia mutations in patient-specific iPSCs using CRISPR/Cas9 and piggyBac JO - Genome Res VL - 24 UR - https://doi.org/10.1101/gr.173427.114 DO - 10.1101/gr.173427.114 ID - Xie2014 ER - TY - JOUR AU - Sun, N. AU - Zhao, H. PY - 2014 DA - 2014// TI - Seamless correction of the sickle cell disease mutation of the HBB gene in human induced pluripotent stem cells using TALENs JO - Biotechnol Bioeng VL - 111 UR - https://doi.org/10.1002/bit.25018 DO - 10.1002/bit.25018 ID - Sun2014 ER - TY - JOUR AU - Joung, J. K. AU - Sander, J. D. PY - 2013 DA - 2013// TI - TALENs: a widely applicable technology for targeted genome editing JO - Nat Rev Mol Cell Biol VL - 14 UR - https://doi.org/10.1038/nrm3486 DO - 10.1038/nrm3486 ID - Joung2013 ER -